Weltweit erste EXO 001 Exosomen-Plattform ermöglicht In-Vivo-Multi-Target-CAR-T für solide Tumore

Gemeinsam entwickelt vom China Medical University Hospital und Ever Supreme Bio Technology, demonstriert die Plattform überzeugende präklinische Tumorbeseitigung in mehreren Modellen

TAICHUNG, 13.02.2026 /PRNewswire/ — Krebs zählt seit langem zu den führenden Todesursachen in Taiwan, und solide Tumore machen weltweit mehr als 90 % aller Krebsfälle aus – was sie zur größten Herausforderung für die CAR-T-Zelltherapie macht. Das China Medical University Hospital (CMUH) gab heute bekannt, dass es in Zusammenarbeit mit Ever Supreme Bio Technology erfolgreich die weltweit erste EXO 001 zielgerichtete Exosomen-Plattform entwickelt hat, eine bahnbrechende Technologie, die die direkte In-vivo-Programmierung von T-Zellen ermöglicht, um multi-target Nanobody-basierte CAR-T-Zellen zu erzeugen.

In mehreren soliden Tumor-Tiermodellen zeigte EXO 001 signifikante therapeutische Wirksamkeit, einschließlich vollständiger Tumorbeseitigung in ausgewählten Fällen, und bietet eine grundlegend neue Behandlungsstrategie für Patienten mit fortgeschrittenen soliden Malignomen.

In-vivo-Immunprogrammierung überwindet die Einschränkungen der konventionellen CAR-T-Therapie

Laut CMUH-Superintendent Dr. Der-Yang Cho basieren sowohl autologe als auch allogene CAR-T-Therapien derzeit auf komplexen und zeitaufwändigen Ex-vivo-Zellherstellungsprozessen. Für Patienten mit schnell fortschreitenden soliden Tumoren sind diese Ansätze oft zu langsam, um klinische Bedürfnisse zu erfüllen, und bleiben durch Immunabstoßung, Herstellungsfehler und hohe Kosten eingeschränkt.

Die Kerninnovation von EXO 001 liegt in der Neupositionierung von Exosomen als Träger für die In-vivo-Immunprogrammierung und stellt eine fortgeschrittene Weiterentwicklung der derzeit klinisch evaluierten CAR001-Plattform dar.

Nach intravenöser Verabreichung zirkuliert EXO 001 durch wichtige Immunorgane wie die Milz, wo es Nb-CAR.BiTE-Gene präzise an CD3-positive T-Zellen liefert. Dies ermöglicht eine direkte genetische Programmierung im Körper des Patienten und wandelt native T-Zellen in multi-target CAR-T-Zellen um, die in der Lage sind, solide Tumore zu infiltrieren, Krebszellen abzutöten und die immunsuppressive Tumormikroumgebung zu zerstören.

Dieses Design ermöglicht es, dass Immunzellen „in vivo trainiert und sofort eingesetzt werden", wobei die Immunkompatibilität der autologen CAR-T-Therapie mit der sofortigen Verfügbarkeit und Skalierbarkeit kombiniert wird, die typischerweise mit allogenen Ansätzen verbunden sind – ein wesentlicher Faktor für die Wirksamkeit von EXO 001 gegen solide Tumore. 

Überzeugende Tierdaten

Überzeugende präklinische Ergebnisse: Tumorbeseitigung und verlängerte Überlebenszeit

Dr. Cho stellte fest, dass in Mausmodellen von Darmkrebs, Bauchspeicheldrüsenkrebs, malignen Hirntumoren und Eierstockkrebs die intravenöse Verabreichung von EXO 001 erfolgreich CAR-T-Zellen in vivo erzeugte. Diese Zellen drangen effektiv in die Tumormikroumgebung ein, hemmten das Tumorwachstum signifikant und verlängerten das Überleben um das Zwei- bis Dreifache. Bei einigen Tieren wurden Tumore vollständig eliminiert mit langfristigen, rezidivfreien Ergebnissen.

Durch die Verwendung von Exosomen als Gen- und Medikamententräger erreicht EXO 001 im Vergleich zu viralen Vektoren oder synthetischen Lipidmaterialien höhere Biokompatibilität und Sicherheit. Dieser Ansatz reduziert die Immunogenität, minimiert das Risiko von Zytokinsturm und Anti-Drug-Antikörperbildung und senkt insgesamt immunbezogene Risiken.

Eine Plattform mit klaren klinischen und industriellen Vorteilen

Wen-Liang Huang, General Manager von Ever Supreme Bio Technology, betonte, dass EXO 001 nicht nur akademische Innovation bietet, sondern auch starkes translationales und Kommerzialisierungspotenzial, einschließlich:      

1. Einzelzelllinien-Beschaffung mit stabiler Qualität
   Exosomen, die aus einer einzelnen entwickelten Zelllinie gewonnen werden, minimieren die Spendervariabilität und unterstützen standardisierte Produktion und Qualitätskontrolle.
2. Skalierbare Herstellung nach internationalen Standards
   Die Produktion kann in vollständig geschlossenen, automatisierten Systemen durchgeführt werden, die den US-FDA-Vorschriften für zellbasierte Therapien entsprechen.
3. Sofortige Verfügbarkeit
   Eliminiert die Notwendigkeit einer patienten- oder spenderspezifischen Ex-vivo-Zellkultivierung und ermöglicht rechtzeitige Intervention bei schnell fortschreitenden soliden Tumoren.
4. Kostenvorteile und verbesserte Zugänglichkeit
   Reduziert die Gesamtproduktionskosten im Vergleich zur traditionellen autologen CAR-T-Herstellung erheblich.
5. Plattform-Erweiterbarkeit
   Über solide Tumore hinaus kann die Plattform angepasst werden, um verschiedene CAR-Gene, Nukleinsäuren oder kleine Moleküle zu tragen und mehrere therapeutische Indikationen zu unterstützen.
6. Potenzial für langfristige Anti-Tumor-Immunität
   Tierstudien zeigen die Induktion von CAR-T-Zellen mit immunologischen Gedächtnismerkmalen, was auf dauerhaftere Anti-Krebs-Effekte hindeutet.

Globale Dynamik in der In-vivo-CAR-T-Entwicklung

In den letzten Jahren hat sich In-vivo-CAR-T zu einem Schwerpunkt für globale Pharmaunternehmen entwickelt. Unternehmen wie Gilead Sciences (Kite), AstraZeneca, Bristol Myers Squibb und AbbVie haben aktiv in virale Vektoren, Lipid-Nanopartikel und Nanoträger-basierte Immunprogrammierungstechnologien investiert, um die Einschränkungen der konventionellen CAR-T-Therapie bei soliden Tumoren zu überwinden.

In diesem globalen Kontext zeichnet sich die EXO 001 zielgerichtete Exosomen-Plattform – gemeinsam entwickelt von CMUH und Ever Supreme Bio Technology – durch die Verwendung von hochbiokompatiblen, natürlich gewonnenen Exosomen aus und bietet einen differenzierten und international wettbewerbsfähigen Ansatz.

Nächste Schritte zur klinischen Translation

Diese Forschung wurde zur Veröffentlichung in der international anerkannten Zeitschrift Advanced Science (Januar 2026) angenommen, hat Patente in den Vereinigten Staaten und anderen Ländern gesichert und den Technologietransfer abgeschlossen. Herstellungsentwicklung und Vorbereitung klinischer Studien sind derzeit im Gange, wobei erste Studien am Menschen bereits im nächsten Jahr erwartet werden und sich an Patienten mit Darmkrebs, Bauchspeicheldrüsenkrebs, malignen Hirntumoren und Eierstockkrebs richten.

Die EXO 001-Plattform stellt einen neuen Horizont für die Immuntherapie solider Tumore dar und einen vielversprechenden Schritt nach vorn für Patienten mit fortgeschrittenem Krebs.

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