بنیاد تحقیقاتی Hope Biosciences نتایج امیدوارکننده آزمایش فاز دوم برای درمان سلول‌های بنیادی در بیماری پارکینسون را گزارش می‌دهد

شوگر لند، تگزاس–(BUSINESS WIRE)–#biopharma–سازمان تحقیقات بالینی منطقه هیوستون Hope Biosciences Research Foundation (HBRF) امروز نتایج مثبت خط اول یک کارآزمایی بالینی فاز دوم را برای ارزیابی درمان سلول‌های بنیادی مزانشیمی مشتق از بافت چربی آلوژنیک Hope Biosciences (HB-adMSCs) برای بیماران مبتلا به بیماری پارکینسون (PD) در مراحل اولیه تا متوسط به اشتراک می‌گذارد، بیماری که در حال حاضر غیرقابل درمان تلقی می‌شود و تقریباً یک میلیون نفر در ایالات متحده را تحت تأثیر قرار می‌دهد، با جمعیت بیمار جهانی پیش‌بینی شده 25 میلیون نفر تا سال 2050.

این کارآزمایی با موفقیت به نقطه پایانی اولیه خود دست یافت و بهبودهای آماری قابل توجهی در عملکرد حرکتی برای گروه درمان در مقایسه با گروه دارونما را نشان داد. این کارآزمایی (NCT04995081) یک مطالعه متعادل تصادفی‌شده، دوسوکور، تک مرکزی است که 60 شرکت‌کننده را ثبت‌نام کرد، 30 نفر در گروه درمان و 30 نفر در گروه دارونما، که شش تزریق وریدی 200 میلیون سلول بنیادی را طی 32 هفته الزامی می‌کند. پایان مطالعه 52 هفته بود. نقاط پایانی اولیه شامل تغییرات بالینی قابل توجه در عملکرد حرکتی است، با استفاده از هر دو تجارب حرکتی زندگی روزمره گزارش شده توسط بیمار (MDS-UPDRS قسمت دوم) و عملکرد حرکتی ارزیابی شده توسط پزشک (MDS-UPDRS قسمت سوم).

در پایان مطالعه، MDS-UPDRS قسمت سوم ارزیابی شده توسط پزشک یک اثر درمانی پیشرونده و بالینی معنادار را نشان داد. بهبودها در گروه درمان در طول تزریق‌های متوالی افزایش یافت، با اندازه‌های اثر که در طول زمان رشد کردند (Cohen's d: تزریق 4 = 0.34، تزریق 5 = 0.40، تزریق 6 = 0.87). تا تزریق ششم و نهایی، گروه درمان به میانگین تغییر از خط پایه −9.82 امتیاز در مقابل −0.50 در دارونما دست یافت (تفاوت میانگین تعدیل شده RMA −9.32؛ 95% CI [−15.11، −3.54]؛ p=0.0023)، که به طور قابل توجهی از MCID −3.25 فراتر رفت. تحلیل‌های بیزی این یافته‌ها را تقویت کردند و ارتباط آماری و بالینی را تأیید کردند. درمان در هر دو گروه ایمن و قابل تحمل بود.

"زمان‌بندی بهبود بیماران به عنوان یک نکته کلیدی در حال ظهور است"، دونا چانگ، رئیس HBRF می‌گوید. "تزریق‌های اولیه بهبودهای کوچکی در عملکرد حرکتی نشان دادند. با این حال، تا تزریق ششم، گروه درمان بیشترین بهبود تجمعی را نشان داد. در پایان مطالعه، ما کاهش امتیازات را از آن نقطه بالا دیدیم. در مجموع، این بدان معناست که بهبود در عملکرد حرکتی از طریق درمان با این درمان سلولی امکان‌پذیر است، و درمان مداوم و تکراری ممکن است امیدبخش‌ترین مسیر برای بهبود پایدار در عملکرد حرکتی برای افراد مبتلا به بیماری پارکینسون باشد."

چانگ همچنین اعتبارسنجی طراحی پروتکل را به عنوان یک دستاورد ذکر می‌کند و به نتایج متفاوت بین ارزیابی پزشک و MDS-UPDRS قسمت دوم گزارش شده توسط بیمار اشاره می‌کند.

"ماهیت ذهنی گزارش بیمار چیزی است که باید در طراحی کارآزمایی از طریق گنجاندن مکانیزم‌های جمع‌آوری داده‌های عینی‌تر که برای ارزیابی منفعت درمانی حیاتی هستند، متعادل شود"، چانگ توضیح می‌دهد. "با در نظر گرفتن تمام داده‌ها، در این کارآزمایی یک اثر درمانی واضح وجود دارد. ما مشتاق جلسات پایانی با FDA هستیم، و امیدواریم گفتگوی مثمر ثمری در مورد اینکه چگونه ما به عنوان یک جامعه از محققان می‌توانیم به تعادل بین نتایج گزارش شده توسط بیمار و پزشک ادامه دهیم، داشته باشیم."

HBRF، یک سازمان غیرانتفاعی 501(c)(3)، تا به امروز شش پروتکل مجاز FDA را در PD با موفقیت تکمیل کرده است، از جمله یک پروتکل دسترسی گسترده با اندازه متوسط اولین جهانی برای بیماران 76 سال و بالاتر. این همچنین دومین کارآزمایی بالینی HBRF با استفاده از درمان‌های سلولی آلوژنیک را تشکیل می‌دهد. هر دو به طور ایمن تکمیل شده‌اند و گامی دیگر به سوی پذیرش گسترده‌تر درمان‌های آلوژنیک هستند، که به دلیل کاهش هزینه‌های تولید و توانایی خدمت‌رسانی به افرادی که شرایط سلامتی آنها ذخیره سلول‌های بنیادی خود را منع می‌کند، دسترسی را به طور چشمگیری گسترش می‌دهند.

"ما این امتیاز را داشته‌ایم که به تعداد قابل توجهی از مردان و زنان مبتلا به پارکینسون با داستان‌های بیماری بسیار متنوع خدمت کنیم"، چانگ ادامه می‌دهد. "برای این کارآزمایی، ما نه تنها مشتاق نتایج تحلیل تفصیلی در حال انجام هستیم، بلکه همچنین به دنبال روندهایی در مجموعه تحقیقاتی هستیم که ممکن است مسیرهای درمانی پارکینسون را در آینده مشخص کند. با این نتایج دلگرم‌کننده فاز دوم در دست، امیدواریم به کارآزمایی تأییدی فاز سوم پیشرفت کنیم که می‌تواند ما را به یک گزینه درمانی جدید معنادار برای بیماران نزدیک‌تر کند."

اطلاعات بیشتر در hopebio.org.

تماس‌ها

تماس رسانه:

Jan Shultis

281-725-1272