شرکت Stoke Therapeutics به‌روزرسانی‌های مربوط به جدول زمانی تکمیل ثبت‌نام و انتشار داده‌های فاز ۳ از مطالعه EMPEROR برای Zorevunersen جهت درمان سندرم Dravet را اعلام می‌کند

— شرکت اکنون انتظار دارد ثبت نام 150 بیمار را در سه ماهه دوم 2026 تکمیل کند، با خواندن داده‌های فاز 3 در اواسط 2027؛ ارسال NDA متوالی برنامه‌ریزی شده برای آغاز در نیمه اول 2027—

— بحث‌ها با FDA پس از جلسه چند رشته‌ای اخیر ادامه دارد؛ شرکت به بررسی پتانسیل توسعه تسریع‌شده، ثبت و تحویل zorevunersen به بیماران ادامه می‌دهد —

— شرکت در چهل و چهارمین کنفرانس سالانه مراقبت‌های بهداشتی J.P. Morgan در سه‌شنبه، 13 ژانویه 2026 ارائه خواهد کرد —

بدفورد، ماساچوست–(BUSINESS WIRE)–Stoke Therapeutics, Inc. (Nasdaq: STOK) یک شرکت بیوتکنولوژی است که به بازیابی بیان پروتئین با بهره‌گیری از پتانسیل بدن با داروی RNA اختصاص دارد و یک داروی تحقیقاتی پیشرو، zorevunersen، را با Biogen (Nasdaq: BIIB) به عنوان اولین درمان بالقوه تغییردهنده بیماری برای سندرم Dravet در حال توسعه دارد. امروز، شرکت جدول زمانی تسریع‌شده برای تکمیل ثبت نام و خواندن داده‌های فاز 3 از مطالعه EMPEROR را اعلام کرد. تکمیل ثبت نام 150 بیمار اکنون در سه ماهه دوم 2026 انتظار می‌رود. این پیشرفت ثبت نام، مطالعه فاز 3 EMPEROR را در مسیر خواندن داده‌ها در اواسط 2027 قرار می‌دهد که پیش‌بینی می‌شود از ارسال درخواست داروی جدید (NDA) به سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) پشتیبانی کند. شرکت برنامه دارد ارسال NDA متوالی را در نیمه اول 2027 آغاز کند.

علاوه بر این، به عنوان بخشی از تعیین درمان پیشرفته zorevunersen، یک جلسه چند رشته‌ای با FDA برای بحث در مورد توسعه بالینی در حال انجام zorevunersen، از جمله بررسی مسیرهای نظارتی بالقوه تسریع‌شده، برگزار شد. هیچ تغییر فوری در برنامه توسعه zorevunersen در جلسه توافق نشد. FDA اطلاعات اضافی درخواست کرده است، و بحث‌ها بین شرکت و آژانس در مورد فرصت‌های بالقوه برای تسریع توسعه، ثبت و تحویل zorevunersen به بیماران ادامه دارد.

"نرخ ثبت نام در مطالعه فاز 3 EMPEROR بسیار دلگرم‌کننده است و از نیاز قابل توجه برای درمان تغییردهنده بیماری برای سندرم Dravet پشتیبانی می‌کند. زمان‌بندی تسریع‌شده برای تکمیل ثبت نام 150 بیمار، علاوه بر تعیین درمان پیشرفته، ما را در موقعیتی قرار می‌دهد که ارسال NDA متوالی را در نیمه اول 2027 آغاز کنیم که منجر به پتانسیل تحویل zorevunersen به بیماران زودتر از آنچه در ابتدا انتظار می‌رفت می‌شود،" Ian F. Smith، مدیر ارشد اجرایی و مدیر Stoke Therapeutics گفت. "جلسه چند رشته‌ای اخیر ما سازنده بود و ما از علاقه FDA به تعمیق درک آنها از سندرم Dravet و تأثیرات آن بر بیماران و خانواده‌هایشان قدردانی می‌کنیم، در حالی که همچنین زمان می‌گذارند تا داده‌های بالینی چهار ساله ما را بررسی و بحث کنند. متعاقباً، ما به درخواست آژانس برای اطلاعات اضافی پاسخ داده‌ایم و مشتاقانه منتظر ادامه تعامل با آنها به عنوان بخشی از تعهد خود برای بررسی هر فرصتی برای تحویل zorevunersen به بیماران در اسرع وقت هستیم."

تا 1404/10/20، نزدیک به 330 بیمار در سطح جهانی توسط محققان به عنوان نامزدهای بالقوه مطالعه شناسایی شده بودند. از این تعداد، تقریباً 60 بیمار در حال حاضر در دوره غربالگری رسمی 8 هفته‌ای هستند که بلافاصله قبل از تصادفی‌سازی است و تقریباً 60 بیمار اضافی به تصادفی‌سازی و دوزدهی پیشرفت کرده‌اند.

راهنمایی مالی

شرکت تا 1404/10/11 تقریباً 391.7 میلیون دلار در وجه نقد، معادل نقدی و اوراق بهادار قابل فروش دارد. پیش‌بینی می‌شود این وجوه، همراه با عواید واجد شرایط از همکاری Biogen، عملیات را تا 2028 تأمین مالی کنند.

اطلاعات وب‌کست کنفرانس مراقبت‌های بهداشتی J.P. Morgan

مدیر ارشد اجرایی Ian F. Smith در چهل و چهارمین کنفرانس سالانه مراقبت‌های بهداشتی J.P. Morgan در سه‌شنبه، 13 ژانویه 2026، ساعت 19:30 به وقت شرقی (16:30 به وقت اقیانوس آرام) در سانفرانسیسکو، کالیفرنیا ارائه خواهد کرد. یک وب‌کست صوتی زنده از ارائه در بخش سرمایه‌گذاران و اخبار وب‌سایت Stoke در https://investor.stoketherapeutics.com/ در دسترس خواهد بود و با دنبال کردن این لینک قابل دسترسی است. یک پخش مجدد از وب‌کست به مدت 30 روز پس از ارائه در دسترس خواهد بود.

درباره سندرم Dravet

سندرم Dravet یک انسفالوپاتی تکاملی و صرعی شدید (DEE) است که با تشنج‌های مکرر و همچنین اختلالات شناختی و رفتاری قابل توجه مشخص می‌شود. اکثر موارد Dravet ناشی از جهش در یک نسخه از ژن SCN1A است که منجر به سطوح ناکافی پروتئین NaV1.1 در سلول‌های عصبی در مغز می‌شود. حتی زمانی که با بهترین داروهای ضد تشنج موجود (ASMs) درمان می‌شوند، تا 57 درصد از بیماران مبتلا به سندرم Dravet به کاهش ≥50 درصدی در فراوانی تشنج دست نمی‌یابند. عوارض بیماری اغلب به کیفیت زندگی ضعیف برای بیماران و مراقبان آنها کمک می‌کند. اختلالات تکاملی و شناختی اغلب شامل ناتوانی ذهنی، تأخیرهای تکاملی، مشکلات حرکت و تعادل، اختلالات زبان و گفتار، نقص‌های رشد، ناهنجاری‌های خواب، اختلالات سیستم عصبی خودمختار و اختلالات خلقی می‌شود. در مقایسه با جمعیت عمومی صرع، افراد مبتلا به سندرم Dravet خطر بیشتری برای مرگ ناگهانی غیرمنتظره در صرع، یا SUDEP دارند؛ تا 20 درصد از کودکان و نوجوانان مبتلا به سندرم Dravet قبل از بزرگسالی به دلیل SUDEP، تشنج‌های طولانی، حوادث مرتبط با تشنج یا عفونت‌ها می‌میرند¹. سندرم Dravet در سطح جهانی رخ می‌دهد و در یک منطقه جغرافیایی یا گروه قومی خاص متمرکز نیست. در حال حاضر، تخمین زده می‌شود که تا 38,000 نفر با سندرم Dravet در ایالات متحده (~16,000)، بریتانیا، EU-4 و ژاپن زندگی می‌کنند.² هیچ درمان تغییردهنده بیماری تأیید شده‌ای برای افراد مبتلا به سندرم Dravet وجود ندارد.

درباره Zorevunersen

Zorevunersen یک الیگونوکلئوتید آنتی‌سنس تحقیقاتی است که برای درمان علت اساسی سندرم Dravet با افزایش تولید پروتئین عملکردی NaV1.1 در سلول‌های مغزی از نسخه جهش‌نیافته (نوع وحشی) ژن SCN1A طراحی شده است. این مکانیسم بسیار متمایز عمل هدف کاهش فراوانی تشنج فراتر از آنچه با داروهای ضد تشنج به دست آمده است و بهبود رشد عصبی، شناخت و رفتار است. Zorevunersen پتانسیل برای تغییر بیماری را نشان داده است و تعیین داروی یتیم توسط FDA و EMA دریافت کرده است. FDA همچنین به zorevunersen تعیین بیماری نادر اطفال و تعیین درمان پیشرفته برای درمان سندرم Dravet با جهش تأیید شده که با افزایش عملکرد مرتبط نیست، در ژن SCN1A اعطا کرده است. Stoke یک همکاری استراتژیک با Biogen برای توسعه و تجاری‌سازی zorevunersen برای سندرم Dravet دارد. تحت این همکاری، Stoke حقوق انحصاری برای zorevunersen در ایالات متحده، کانادا و مکزیک را حفظ می‌کند؛ Biogen حقوق تجاری‌سازی انحصاری بقیه جهان را دریافت می‌کند.

درباره مطالعه EMPEROR

مطالعه فاز 3 EMPEROR (NCT06872125) یک مطالعه جهانی، دوسوکور، کنترل‌شده با شم است که اثربخشی، ایمنی و تحمل‌پذیری zorevunersen را در کودکان 2 تا <18 سال با سندرم Dravet با یک واریانت تأیید شده در ژن SCN1A که با افزایش عملکرد مرتبط نیست، ارزیابی می‌کند. این آزمایش در حال حاضر تقریباً 150 بیمار را در ایالات متحده، بریتانیا و ژاپن ثبت نام می‌کند که پیش‌بینی می‌شود از یک NDA پشتیبانی کنند. انتظار می‌رود حداقل 20 بیمار اضافی در آلمان، اسپانیا، فرانسه و ایتالیا از سه ماهه دوم 2026 ثبت نام کنند. شرکت‌کنندگان 1:1 تصادفی می‌شوند تا یا zorevunersen را از طریق تجویز داخل نخاعی یا یک مقایسه‌کننده شم برای یک دوره درمانی 52 هفته‌ای پس از یک دوره پایه 8 هفته‌ای دریافت کنند. پس از تکمیل دوره درمان مطالعه، به شرکت‌کنندگان واجد شرایط درمان مداوم با zorevunersen به عنوان بخشی از یک مطالعه OLE پیشنهاد می‌شود. نقطه پایانی اولیه مطالعه درصد تغییر از خط پایه در فراوانی تشنج حرکتی اصلی در هفته 28 در بیماران دریافت‌کننده zorevunersen در مقایسه با شم است. نقاط پایانی ثانویه کلیدی، دوام اثر بر فراوانی تشنج حرکتی اصلی و بهبود رفتار و شناخت همانطور که با زیر دامنه‌های Vineland-3، از جمله ارتباط بیانی، ارتباط دریافتی، روابط بین فردی، مهارت‌های مقابله و مهارت‌های شخصی اندازه‌گیری می‌شود، هستند. نقاط پایانی اضافی شامل ایمنی، برداشت جهانی پزشک از تغییر (CGI-C)، برداشت جهانی مراقب از تغییر (CaGI-C) و مقیاس‌های Bayley رشد نوزاد (BSID-IV) است. برای اطلاعات بیشتر، از https://www.emperorstudy.com/ بازدید کنید.

درباره Stoke Therapeutics

Stoke Therapeutics (Nasdaq: STOK)، یک شرکت بیوتکنولوژی است که به بازیابی بیان پروتئین با بهره‌گیری از پتانسیل بدن با داروی RNA اختصاص دارد. با استفاده از رویکرد اختصاصی TANGO (افزایش هدفمند خروجی ژن هسته‌ای) Stoke، Stoke در حال توسعه الیگونوکلئوتیدهای آنتی‌سنس (ASOs) برای بازیابی انتخابی سطوح پروتئین به طور طبیعی است. اولین داروی Stoke در حال توسعه، zorevunersen، پتانسیل برای تغییر بیماری را در بیماران مبتلا به سندرم Dravet نشان داده است و در حال حاضر در یک مطالعه فاز 3 ارزیابی می‌شود. تمرکز اولیه Stoke بیماری‌های سیستم عصبی مرکزی و چشم است که ناشی از از دست دادن ~50٪ از سطوح پروتئین طبیعی (هاپلوناکافی) است. اثبات مفهوم در سایر اندام‌ها، بافت‌ها و سیستم‌ها نشان داده شده است، که از پتانسیل گسترده برای رویکرد اختصاصی Stoke پشتیبانی می‌کند. Stoke در بدفورد، ماساچوست مستقر است. برای اطلاعات بیشتر، از https://www.stoketherapeutics.com/ بازدید کنید.

یادداشت احتیاطی Stoke Therapeutics در مورد بیانیه‌های آینده‌نگر

این بیانیه مطبوعاتی حاوی بیانیه‌های آینده‌نگر در معنای مفاد «پناهگاه امن» قانون اصلاح دعاوی اوراق بهادار خصوصی 1995 است، از جمله، اما نه محدود به: توانایی zorevunersen برای درمان علل اساسی سندرم Dravet و کاهش تشنج یا نشان دادن بهبود در رفتار و شناخت در سطوح دوز نشان داده شده یا اصلاً؛ مزایای بالقوه، ایمنی و اثربخشی zorevunersen؛ زمان‌بندی و پیشرفت مورد انتظار آزمایشات بالینی، خوانش داده‌ها، جلسات نظارتی، تصمیمات نظارتی و سایر ارائه‌ها؛ مشخصه‌سازی جلسه و بحث‌های شرکت با FDA؛ و توانایی شرکت برای دستیابی به ارسال یا تأیید NDA در چارچوب زمانی تسریع‌شده افشا شده یا اصلاً. بیانیه‌هایی که شامل کلماتی مانند «برنامه»، «پتانسیل»، «خواهد»، «ادامه»، «انتظار» یا کلمات مشابه و بیانیه‌ها در زمان آینده هستند، بیانیه‌های آینده‌نگر هستند. این بیانیه‌های آینده‌نگر شامل خطرات و عدم قطعیت‌ها، و همچنین فرضیات است که، اگر نادرست ثابت شوند یا به طور کامل تحقق نیابند، می‌توانند باعث شوند که نتایج Stoke به طور قابل توجهی با آنچه که توسط چنین بیانیه‌های آینده‌نگر بیان یا تلویحی شده است، متفاوت باشد، از جمله، اما نه محدود به، خطرات و عدم قطعیت‌های مربوط به: توانایی شرکت برای پیشبرد، دریافت تأیید نظارتی و در نهایت تجاری‌سازی نامزدهای محصول خود؛ اینکه اگر همکاران قراردادهای خود را نقض یا خاتمه دهند، شرکت مزایای مالی یا سایر مزایای پیش‌بینی شده را به دست نخواهد آورد؛ امکان اینکه شرکت و Biogen ممکن است در توسعه zorevunersen موفق نباشند و اینکه، حتی اگر موفق باشند، ممکن است قادر به تجاری‌سازی موفق zorevunersen نباشند؛ نتایج مثبت در یک آزمایش بالینی ممکن است در آزمایش‌های بعدی تکرار نشود یا موفقیت‌ها در آزمایش‌های بالینی مرحله اولیه ممکن است پیش‌بینی‌کننده نتایج در آزمایش‌های مرحله بعدی نباشد؛ توانایی شرکت برای حفاظت از مالکیت معنوی خود؛ توانایی شرکت برای تأمین مالی فعالیت‌های توسعه و دستیابی به اهداف توسعه تا 2028؛ و سایر خطرات و عدم قطعیت‌های شرح داده شده تحت عنوان «عوامل خطر» در گزارش سالانه آن در فرم 10-K برای سال منتهی به 1403/10/11، گزارش‌های سه ماهه آن در فرم 10-Q، و سایر اسنادی که با کمیسیون بورس و اوراق بهادار ثبت می‌کند. این بیانیه‌های آینده‌نگر فقط از تاریخ این بیانیه مطبوعاتی صحبت می‌کنند، و شرکت هیچ تعهدی برای تجدیدنظر یا به‌روزرسانی هیچ بیانیه آینده‌نگری برای انعکاس رویدادها یا شرایط پس از تاریخ آن ندارد.

منابع:

1. Symonds, J. et al. Early childhood epilepsies: epidemiology, classification, aetiology, and socio-economic determinants. Brain. 2021;144(9):2879-2891.
2. بر اساس برآوردهای اولیه Stoke Therapeutics، که بروز سالانه را به شیوع با استفاده از نرخ تولد زنده خاص کشور در 85 سال گذشته مقیاس‌بندی کرد و برای مرگ و میر خاص Dravet تنظیم شد. این برآورد بر اساس نرخ بروز منتشر شده توسط Wu et al., Pediatrics, 2015 است.

مخاطبین

مخاطبین رسانه و سرمایه‌گذاران:
Susan Willson

معاون، ارتباطات شرکتی

[email protected]
415-509-8202

Doug Snow

مدیر، ارتباطات و روابط سرمایه‌گذاران

[email protected]
508-642-6485