Hope Biosciences Research Foundation Riporta Risultati Promettenti della Sperimentazione di Fase II per la Terapia con Cellule Staminali nella Malattia di Parkinson

SUGAR LAND, Texas–(BUSINESS WIRE)–#biopharma–L'organizzazione di ricerca clinica dell'area di Houston Hope Biosciences Research Foundation (HBRF) condivide oggi i risultati preliminari positivi di uno studio clinico di Fase II per valutare la terapia con cellule staminali mesenchimali allogeniche derivate dal tessuto adiposo (HB-adMSCs) di Hope Biosciences per pazienti con malattia di Parkinson (PD) da precoce a moderata, una condizione attualmente considerata incurabile che colpisce circa un milione di persone negli Stati Uniti, con una popolazione di pazienti globale prevista di 25 milioni entro il 2050.

Lo studio ha raggiunto con successo il suo endpoint primario, dimostrando miglioramenti statisticamente significativi nella funzione motoria per il gruppo di trattamento rispetto al gruppo placebo. Lo studio (NCT04995081) è uno studio bilanciato randomizzato, in doppio cieco, monocentrico che ha arruolato 60 partecipanti, 30 nel gruppo di trattamento e 30 nel placebo, prevedendo sei infusioni endovenose di 200 milioni di cellule staminali nel corso di 32 settimane. La fine dello studio è stata a 52 settimane. Gli endpoint primari includono cambiamenti clinicamente significativi nella funzione motoria, utilizzando sia le esperienze motorie della vita quotidiana riferite dal paziente (MDS-UPDRS Parte II) che la funzione motoria valutata dal medico (MDS-UPDRS Parte III).

Alla fine dello studio, la MDS-UPDRS Parte III valutata dal medico ha dimostrato un effetto terapeutico progressivo e clinicamente significativo. I miglioramenti nel gruppo di trattamento sono aumentati con le successive infusioni, con dimensioni dell'effetto in crescita nel tempo (d di Cohen: Infusione 4 = 0,34, Infusione 5 = 0,40, Infusione 6 = 0,87). Con la sesta e ultima infusione, il gruppo di trattamento ha raggiunto una variazione media dal basale di −9,82 punti rispetto a −0,50 nel placebo (differenza media aggiustata RMA −9,32; IC 95% [−15,11, −3,54]; p=0,0023), superando sostanzialmente il MCID di −3,25. Le analisi bayesiane hanno rafforzato questi risultati, confermando la rilevanza statistica e clinica. Il trattamento è stato sicuro e tollerabile in entrambi i gruppi.

"I tempi dei miglioramenti dei pazienti stanno emergendo come un aspetto chiave," afferma Donna Chang, Presidente, HBRF. "Le prime infusioni hanno mostrato piccoli miglioramenti nella funzione motoria. Con la sesta infusione, tuttavia, il gruppo di trattamento ha mostrato il maggiore miglioramento cumulativo. Alla fine dello studio, abbiamo osservato un calo dei punteggi da quel punto massimo. Nel complesso, ciò significa che i miglioramenti nella funzione motoria sono possibili attraverso il trattamento con questo terapeutico cellulare, e che un trattamento coerente e ripetuto può essere il percorso più promettente per un miglioramento sostenuto della funzione motoria per le persone che vivono con la malattia di Parkinson."

Chang cita anche la validazione del design del protocollo come un risultato, notando risultati divergenti tra la valutazione del medico e la MDS-UPDRS Parte II riferita dal paziente.

"La natura soggettiva della segnalazione del paziente è qualcosa che deve essere bilanciato nel design dello studio attraverso l'inclusione di meccanismi di raccolta dati più oggettivi che sono vitali per valutare il beneficio terapeutico," spiega Chang. "Prendendo tutti i dati insieme, in questo studio c'è un chiaro effetto terapeutico. Non vediamo l'ora degli incontri conclusivi con la FDA e di una conversazione si spera fruttuosa su come noi come comunità di ricercatori possiamo continuare a bilanciare i risultati riferiti dai pazienti e dai medici."

HBRF, un'organizzazione no-profit 501(c)(3), ha completato con successo fino ad oggi sei protocolli autorizzati dalla FDA nella PD, incluso un protocollo di accesso ampliato di dimensioni intermedie, il primo al mondo per pazienti di 76 anni e oltre. Questo costituisce anche il secondo studio clinico di HBRF che utilizza terapeutici cellulari allogenici. Entrambi sono stati completati in sicurezza, segnando un altro passo verso una più ampia adozione delle terapie allogeniche, che ampliano notevolmente l'accesso grazie alla riduzione dei costi di produzione e alla capacità di servire individui le cui condizioni di salute impediscono di conservare le proprie cellule staminali.

"Abbiamo avuto il privilegio di servire un numero significativo di uomini e donne che vivono con il Parkinson, con storie di malattia estremamente diverse," continua Chang. "Per questo studio, siamo ansiosi non solo per i risultati dell'analisi dettagliata attualmente in corso, ma anche di esaminare l'insieme della ricerca per tendenze che possano informare i percorsi di trattamento per il Parkinson in futuro. Con questi incoraggianti risultati di Fase II in mano, speriamo di avanzare a uno studio confermativo di Fase III che potrebbe avvicinarci a una nuova opzione terapeutica significativa per i pazienti."

Per saperne di più visita hopebio.org.

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