Prima Piattaforma al Mondo EXO 001 a Base di Esosomi Abilita CAR-T Multi-Target In Vivo per Tumori Solidi

Sviluppata congiuntamente dal China Medical University Hospital e Ever Supreme Bio Technology, la piattaforma dimostra una convincente clearance tumorale preclinica attraverso molteplici modelli

TAICHUNG, 13 febbraio 2026 /PRNewswire/ — Il cancro si è classificato da tempo tra le principali cause di morte a Taiwan, e i tumori solidi rappresentano oltre il 90% dei casi di cancro in tutto il mondo, rendendoli la frontiera più impegnativa per la terapia cellulare CAR-T. Il China Medical University Hospital (CMUH) ha annunciato oggi che, in collaborazione con Ever Supreme Bio Technology, ha sviluppato con successo la prima piattaforma mondiale di esosomi mirati EXO 001, una tecnologia rivoluzionaria che consente la programmazione in vivo diretta delle cellule T per generare cellule CAR-T multi-target basate su nanocorpi.

In molteplici modelli animali di tumori solidi, EXO 001 ha dimostrato un'efficacia terapeutica significativa, inclusa l'eradicazione completa del tumore in casi selezionati, offrendo una strategia di trattamento fondamentalmente nuova per i pazienti con neoplasie solide avanzate.

La Programmazione Immunitaria In Vivo Supera le Limitazioni della Terapia CAR-T Convenzionale

Secondo il sovrintendente del CMUH, il Dr. Der-Yang Cho, sia le terapie CAR-T autologhe che allogeniche si affidano attualmente a processi di produzione cellulare ex vivo complessi e dispendiosi in termini di tempo. Per i pazienti con tumori solidi in rapida progressione, questi approcci sono spesso troppo lenti per soddisfare le esigenze cliniche e rimangono limitati dal rigetto immunitario, dal fallimento della produzione e dagli alti costi.

L'innovazione principale di EXO 001 risiede nel riposizionare gli esosomi come vettori per la programmazione immunitaria in vivo, rappresentando un'evoluzione avanzata della piattaforma CAR001 attualmente in valutazione clinica.

Dopo la somministrazione endovenosa, EXO 001 circola attraverso organi immunitari chiave come la milza, dove fornisce con precisione i geni Nb-CAR.BiTE alle cellule T CD3-positive. Ciò consente la programmazione genetica diretta all'interno del corpo del paziente, convertendo le cellule T native in cellule CAR-T multi-target capaci di infiltrare i tumori solidi, uccidere le cellule tumorali e smantellare il microambiente tumorale immunosoppressivo.

Questo design consente alle cellule immunitarie di essere "addestrate in vivo e schierate immediatamente", combinando la compatibilità immunitaria della terapia CAR-T autologa con la disponibilità immediata e la scalabilità tipicamente associate agli approcci allogenici, un fattore essenziale nell'efficacia di EXO 001 contro i tumori solidi.

Dati Animali Convincenti

Risultati Preclinici Convincenti: Clearance Tumorale e Sopravvivenza Estesa

Il Dr. Cho ha notato che nei modelli murini di cancro del colon-retto, cancro del pancreas, tumori cerebrali maligni e cancro ovarico, la somministrazione endovenosa di EXO 001 ha generato con successo cellule CAR-T in vivo. Queste cellule hanno penetrato efficacemente il microambiente tumorale, inibito significativamente la crescita tumorale e prolungato la sopravvivenza da due a tre volte. In alcuni animali, i tumori sono stati completamente eliminati con risultati a lungo termine senza recidive.

Utilizzando gli esosomi come veicolo di somministrazione genica e farmacologica, EXO 001 raggiunge una maggiore biocompatibilità e sicurezza rispetto ai vettori virali o ai materiali lipidici sintetici. Questo approccio riduce l'immunogenicità, minimizza il rischio di tempesta citochinica e formazione di anticorpi anti-farmaco, e riduce i rischi complessivi legati all'immunità.

Una Piattaforma con Chiari Vantaggi Clinici e Industriali

Wen-Liang Huang, Direttore Generale di Ever Supreme Bio Technology, ha sottolineato che EXO 001 offre non solo innovazione accademica ma anche un forte potenziale traslazionale e di commercializzazione, tra cui:

1. Approvvigionamento da linea cellulare singola con qualità stabile
   Gli esosomi derivati da una singola linea cellulare ingegnerizzata minimizzano la variabilità del donatore e supportano la produzione standardizzata e il controllo qualità.
2. Produzione scalabile allineata con gli standard internazionali
   La produzione può essere effettuata in sistemi completamente chiusi e automatizzati conformi alle normative FDA statunitensi per le terapie basate su cellule.
3. Disponibilità immediata
   Elimina la necessità di coltivazione cellulare ex vivo specifica per paziente o donatore, consentendo un intervento tempestivo per tumori solidi in rapida progressione.
4. Vantaggi di costo e migliore accessibilità
   Riduce significativamente i costi di produzione complessivi rispetto alla produzione tradizionale di CAR-T autologa.
5. Estensibilità della piattaforma
   Oltre ai tumori solidi, la piattaforma può essere adattata per trasportare diversi geni CAR, acidi nucleici o farmaci a piccole molecole, supportando molteplici indicazioni terapeutiche.
6. Potenziale per immunità anti-tumorale a lungo termine
   Gli studi sugli animali indicano l'induzione di cellule CAR-T con caratteristiche di memoria immunitaria, suggerendo effetti anti-cancro più durevoli.

Slancio Globale nello Sviluppo di CAR-T In Vivo

Negli ultimi anni, il CAR-T in vivo è emerso come un focus chiave per i leader farmaceutici globali. Aziende come Gilead Sciences (Kite), AstraZeneca, Bristol Myers Squibb e AbbVie hanno investito attivamente in vettori virali, nanoparticelle lipidiche e tecnologie di programmazione immunitaria basate su nanovettori per superare le limitazioni della terapia CAR-T convenzionale nei tumori solidi.

All'interno di questo panorama globale, la piattaforma di esosomi mirati EXO 001, sviluppata congiuntamente da CMUH ed Ever Supreme Bio Technology, si distingue per l'uso di esosomi ad alta biocompatibilità, derivati naturalmente, offrendo un approccio differenziato e competitivo a livello internazionale.

Prossimi Passi Verso la Traslazione Clinica

Questa ricerca è stata accettata per la pubblicazione nella rivista internazionalmente riconosciuta Advanced Science (gennaio 2026), ha ottenuto brevetti negli Stati Uniti e in altri paesi e ha completato il trasferimento tecnologico. Lo sviluppo della produzione e la preparazione degli studi clinici sono attualmente in corso, con i primi studi sull'uomo previsti già dal prossimo anno, rivolti a pazienti con cancro del colon-retto, cancro del pancreas, tumori cerebrali maligni e cancro ovarico.

La piattaforma EXO 001 rappresenta un nuovo orizzonte per l'immunoterapia dei tumori solidi e un promettente passo avanti per i pazienti con cancro avanzato.

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SOURCE China Medical University Hospital