Exicure（XCUR）株：バイオテク株がガン薬のブレークスルーで140％急騰

TLDR

• Exicureの株価は多発性骨髄腫患者におけるburixaforのフェーズ2試験の良好な結果を受け、時間外取引で140%上昇
• 試験参加者の90%が2回の採取セッション内で移植に必要な幹細胞の採取に成功
• 薬剤はダラツムマブで以前治療を受けた患者にも効果を示し、この治療困難なグループでも87.5%の成功率を達成
• Burixaforは1時間以内に幹細胞レベルがピークに達する迅速な作用を示し、同日の投与と採取が可能に
• 試験ではグレード2を超える薬剤関連の副作用がなく、良好な安全性プロファイルを示した

Exicureの株価は月曜日の時間外取引で140%急上昇した。同社がburixaforのフェーズ2データで良好な結果を発表したことを受けてのことだ。この薬剤は多発性骨髄腫患者が移植用の幹細胞を採取するのを助けるためにテストされている。

Exicure, Inc., XCUR

この臨床試験は主要目標を達成した。約90%の患者が2回の採取セッション内で必要な数の幹細胞を得ることができた。これはバイオテク投資家を興奮させる種類の成功率だ。

このデータは米国血液学会年次総会で発表された。19人の参加者のうち、17人が2回の試行でCD34+細胞を十分に採取した。残りの2人の患者はさらに1セッション必要としたが、それでも目標に達した。

この結果が際立っているのは、より困難なケースでの薬剤の性能だ。一部の患者は以前にダラツムマブ（幹細胞採取を困難にする治療法）を受けていた。このグループでも87.5%が主要評価項目を達成した。

これは以前ダラツムマブに曝露された16人の患者のうち、14人が成功したということだ。小さなバイオテク企業にとって、困難な患者集団で薬剤が効果を示すことは重要である。

速さが真の利点になる可能性

Burixaforはこの分野の他の薬剤とは異なる特性を示した。薬剤投与後1時間以内に幹細胞レベルがピークに達した。これは速い。

この迅速な作用により、医師は潜在的に同日に患者に投与し細胞を採取することができる。現在、このプロセスは多くの場合、複数日と複数回の訪問を要する。これを削減することで患者と病院の負担が軽減される。

クリーブランドクリニックのジャック・コウリ博士がこの研究を主導した。彼はburixaforが患者、特に幹細胞数を減少させる治療を受けた患者の負担をどのように軽減できるかを強調した。

安全性データも良好だった。グレード2を超える薬剤関連の副作用は報告されなかった。これは新薬が効果的であると同時に忍容性も必要であるため重要だ。

Burixaforの実際の作用機序

この薬剤はCXCL12が幹細胞上のCXCR4受容体に結合するのをブロックする。その結合がブロックされると、幹細胞は骨髄から血流に移動する。医師はその後、アフェレーシスと呼ばれるプロセスを通じてそれらを採取することができる。

この種の幹細胞採取は自家移植を受ける患者の標準的な方法だ。細胞は患者自身の体から採取され、保存され、高用量化学療法後に戻される。

多発性骨髄腫患者はしばしばこれらの移植を必要とする。採取プロセスをより信頼性が高く、より速くすることには実際の価値がある。

ExicureはGPCR Therapeutics USAを買収した今年初めに、この分野に焦点を移した。それ以前は、同社は神経学的および皮膚の状態に対する異なる技術に取り組んでいた。

財務の現実

株価の上昇は現在の株主にとって素晴らしいことだ。しかしExicureはまだ財務的圧力に直面している。同社は2024年に970万ドルの純損失を計上し、前年の1690万ドルから減少した。

現金および現金同等物は年末時点で1250万ドルとなり、2023年の450万ドルから増加した。営業費用は前年比72%減の480万ドルとなった。2024年の収益は260万ドルだった。

これらの数字は、資金を延ばそうとしている企業を示している。burixaforをフェーズ3試験に進めるためには、さらなる資金が必要になるだろう。それが株式発行、パートナーシップ、またはライセンス契約を通じて来るかどうかはまだ分からない。

同社はこの発表前にすでに勢いを増していた。株価は約6日間連続で上昇し、市場価値に約1900万ドルを追加した。フェーズ2データの発表は、すでに動いていた株にさらに燃料を追加した。

Exicureの次のステップ

フェーズ3試験が論理的な次のステップだろう。そこでは、これらの初期結果を確認するためにより大きな患者グループで薬剤がテストされる。規制当局は新しい治療法を承認する前に、より大きな研究全体で一貫したデータを見たいと考えている。

競争環境も重要だ。他のCXCR4阻害剤も存在するが、burixaforの速さとダラツムマブ曝露患者における性能は優位性を与える可能性がある。問題は、これらの利点がより大きな試験でも維持されるかどうかだ。

投資家はまた、同社がどのように資金を管理するかを注視するだろう。小さなバイオテク企業は試験に資金を提供する能力によって生き残るか死ぬかが決まる。強力なデータは投資を引き付けるのに役立つが、実行もまた重要だ。

この薬剤は意味のある患者集団で効果を示し、クリーンな安全性プロファイルを持っている。幹細胞採取は既存のオプションよりも速く行われ、より困難なケースでも成功率は高いままだった。これらが月曜日の株価急上昇を促した事実だ。

記事「Exicure (XCUR) Stock: Biotech Shares Surge 140% on Cancer Drug Breakthrough」はBlockonomiに最初に掲載されました。