Modalis Ogłasza Publikację w Human Gene Therapy Badania Demonstrującego Efektywną Aktywację Genu LAMA1 w Leczeniu LAMA2-CMD

• Platforma CRISPR-GNDM^® osiąga silną i specyficzną aktywację LAMA1 z korzyścią terapeutyczną w modelach przedklinicznych
• Korzystne bezpieczeństwo i farmakodynamika wykazane u naczelnych innych niż człowiek

TOKIO i WALTHAM, Massachusetts–(BUSINESS WIRE)–#Crispr–Modalis Therapeutics Corporation (TOKIO: 4883) ogłosiła dzisiaj, że jej artykuł naukowy zatytułowany „Skuteczna aktywacja genu LAMA1 poprzez edycję epigenomu jako podejście terapeutyczne dla LAMA2-CMD" został opublikowany w recenzowanym czasopiśmie Human Gene Therapy.

Publikacja przedstawia przekonujące dowody przedkliniczne, że zastrzeżona technologia edycji epigenomu CRISPR-GNDM^® firmy Modalis może bezpiecznie i skutecznie aktywować gen LAMA1 jako nowatorską strategię terapeutyczną dla wrodzonej dystrofii mięśniowej związanej z LAMA2 (LAMA2-CMD), ciężkiego pediatrycznego zaburzenia nerwowo-mięśniowego bez zatwierdzonych metod leczenia.

Kluczowe wyniki obejmują:

• Silną, specyficzną dla mięśni aktywację LAMA1 po pojedynczym podaniu wektorów AAV tropicznych dla mięśni kodujących aktywator GNDM
• Wyraźną poprawę przeżywalności i funkcji mięśni w modelach myszy DyW, w tym zależne od dawki zwiększenie siły chwytu i normalizację histologii mięśni
• Korzystne profile bezpieczeństwa i farmakodynamiczne u naczelnych innych niż człowiek (NHP), przy czym silną indukcję LAMA1 obserwowano nawet przy połówkowych dawkach u młodych NHP

„Ta praca stanowi jedną z pierwszych demonstracji ogólnoustrojowej aktywacji epigenomu przy użyciu pojedynczego wektora u dużych zwierząt" – powiedział Tetsuya Yamagata, MD, Ph.D., CSO Modalis. „Umożliwiając ukierunkowaną aktywację dużych genów, które nie są kompatybilne z konwencjonalnymi podejściami zastępowania genów AAV, to badanie otwiera drzwi do nowej klasy terapii dla szerokiego zakresu chorób genetycznych".

Haru Morita, CEO, dodał: „Publikacja tego badania pokazuje, że wyniki niekliniczne wspierające nasz główny program MDL-101 zostały uznane przez globalną społeczność naukową za wyraźny dowód zarówno skuteczności, jak i bezpieczeństwa. Te dane stanowią naukową podstawę dla naszych planowanych badań klinicznych w przyszłym roku i znacząco wzmacniają zaufanie do szerszej platformy CRISPR-GNDM^®. Rozwój MDL-101 postępuje sprawnie, a badania toksykologiczne GLP i produkcja GMP są w toku. Zamierzamy złożyć wniosek o badawczy lek po ich zakończeniu i pozostajemy zaangażowani w rozwój tego programu, aby dostarczyć transformującą, jednorazową opcję leczenia dla pacjentów żyjących z LAMA2-CMD".

O publikacji

• Tytuł: Skuteczna aktywacja genu LAMA1 poprzez edycję epigenomu jako podejście terapeutyczne dla LAMA2-CMD
• Czasopismo: Human Gene Therapy
• DOI: https://doi.org/10.1177/10430342251401873

Autorzy: Yuanbo Qin, Talha Akbulut, Rajakumar Mandraju, Keith Connolly, Seth Levy, Tetsuya Yamagata i in. (Modalis Therapeutics)

O MDL-101

MDL-101 to eksperymentalna terapia aktywacji genów epigenetycznych opracowywana do leczenia wrodzonej dystrofii mięśniowej LAMA2 (LAMA2-CMD).

Terapia wykorzystuje:

• przewodnikowe RNA celujące w LAMA1, wysoce homologiczny gen kompensacyjny dla LAMA2
• Cas9 pozbawiony aktywności nukleazy (dCas9) połączony z aktywatorem transkrypcji
• promotor specyficzny dla mięśni zapakowany w wektor AAV tropiczny dla mięśni

MDL-101 został zaprojektowany w celu regulacji w górę endogennej ekspresji LAMA1, aby skompensować utratę funkcji spowodowaną mutacjami LAMA2. Program ma potencjał, aby być jednorazowym, trwałym leczeniem dla osób żyjących z LAMA2-CMD.

O Modalis

Modalis Therapeutics (TOKIO: 4883) to firma biotechnologiczna będąca pionierem w modulacji genów epigenetycznych przy użyciu własnej platformy CRISPR-GNDM^®, która umożliwia precyzyjną kontrolę ekspresji genów bez cięcia DNA. Firma rozwija pipeline nowatorskich terapii dla chorób genetycznych o wysokich niezaspokojonych potrzebach medycznych, wykorzystując dostarczanie AAV in vivo dla bezpiecznych, trwałych i skalowalnych metod leczenia.

Więcej informacji można znaleźć na stronie https://www.modalistx.com/en.

Oświadczenia prognozujące

Niniejszy komunikat prasowy zawiera oświadczenia prognozujące dotyczące przyszłych wydarzeń oraz potencjalnego rozwoju i komercjalizacji produktów Modalis Therapeutics Corporation. Oświadczenia te opierają się na obecnych oczekiwaniach i założeniach oraz wiążą się z ryzykiem i niepewnościami, które mogą sprawić, że rzeczywiste wyniki będą istotnie różnić się od wyrażonych lub dorozumianych. Modalis nie zobowiązuje się do aktualizacji tych oświadczeń, z wyjątkiem sytuacji wymaganych przez prawo.

Kontakty

Kontakt dla inwestorów i mediów
Modalis Therapeutics Corporation

IR i komunikacja korporacyjna

E-mail: [email protected]
Strona internetowa: https://www.modalistx.com