Pierwsza na świecie platforma egzosomów EXO 001 umożliwia wielocelową terapię CAR-T in vivo w guzach litych

Wspólnie opracowana przez China Medical University Hospital i Ever Supreme Bio Technology platforma wykazuje впечатляющą przedkliniczną eliminację nowotworów w wielu modelach

TAICHUNG, 13 lutego 2026 /PRNewswire/ — Nowotwory od dawna zaliczają się do głównych przyczyn zgonów na Tajwanie, a guzy lite stanowią ponad 90% przypadków nowotworów na świecie — co czyni je najbardziej wymagającym obszarem terapii komórkami CAR-T. China Medical University Hospital (CMUH) ogłosił dzisiaj, że we współpracy z Ever Supreme Bio Technology z powodzeniem opracował pierwszą na świecie platformę celowanych egzosomów EXO 001, przełomową technologię umożliwiającą bezpośrednie programowanie komórek T in vivo w celu wytworzenia wielocelowych komórek CAR-T opartych na nanociałach.

W wielu zwierzęcych modelach guzów litych EXO 001 wykazał znaczącą skuteczność terapeutyczną, w tym całkowitą eradykację guza w wybranych przypadkach, oferując fundamentalnie nową strategię leczenia dla pacjentów z zaawansowanymi nowotworami litymi.

Programowanie immunologiczne in vivo przezwycięża ograniczenia konwencjonalnej terapii CAR-T

Według dyrektora CMUH, dr. Der-Yang Cho, zarówno autologiczne, jak i alogeniczne terapie CAR-T obecnie opierają się na złożonych i czasochłonnych procesach produkcji komórek ex vivo. Dla pacjentów z szybko postępującymi guzami litymi takie podejścia często są zbyt wolne, aby sprostać potrzebom klinicznym i pozostają ograniczone przez odrzucenie immunologiczne, niepowodzenia produkcyjne i wysokie koszty.

Główna innowacja EXO 001 polega na repozycjonowaniu egzosomów jako nośników do programowania immunologicznego in vivo, stanowiąc zaawansowaną ewolucję platformy CAR001 obecnie ocenianej klinicznie.

Po podaniu dożylnym EXO 001 krąży przez kluczowe narządy immunologiczne, takie jak śledziona, gdzie precyzyjnie dostarcza geny Nb-CAR.BiTE do komórek T pozytywnych pod względem CD3. Umożliwia to bezpośrednie programowanie genetyczne w organizmie pacjenta, przekształcając natywne komórki T w wielocelowe komórki CAR-T zdolne do infiltracji guzów litych, zabijania komórek rakowych i rozmontowywania immunosupresyjnego mikrośrodowiska guza.

Ten projekt umożliwia komórkom immunologicznym „szkolenie in vivo i natychmiastowe wdrożenie", łącząc kompatybilność immunologiczną autologicznej terapii CAR-T z gotową dostępnością i skalowalnością typowo kojarzoną z podejściem alogenicznym — istotny czynnik skuteczności EXO 001 przeciwko guzom litym. 

Przekonujące dane zwierzęce

Przekonujące wyniki przedkliniczne: eliminacja guza i wydłużone przeżycie

Dr Cho zauważył, że w mysich modelach raka jelita grubego, raka trzustki, złośliwych guzów mózgu i raka jajnika dożylne podanie EXO 001 z powodzeniem wytworzyło komórki CAR-T in vivo. Te komórki skutecznie penetrowały mikrośrodowisko guza, znacząco hamowały wzrost guza i wydłużały przeżycie dwu- do trzykrotnie. U niektórych zwierząt guzy zostały całkowicie wyeliminowane z długoterminowymi wynikami bez nawrotów.

Używając egzosomów jako pojazdu dostarczającego geny i leki, EXO 001 osiąga wyższą biokompatybilność i bezpieczeństwo w porównaniu z wektorami wirusowymi lub syntetycznymi materiałami lipidowymi. To podejście zmniejsza immunogenność, minimalizuje ryzyko burzy cytokinowej i tworzenia przeciwciał przeciwlekowych oraz obniża ogólne ryzyko związane z odpowiedzią immunologiczną.

Platforma z wyraźnymi korzyściami klinicznymi i przemysłowymi

Wen-Liang Huang, dyrektor generalny Ever Supreme Bio Technology, podkreślił, że EXO 001 oferuje nie tylko innowację akademicką, ale także silny potencjał translacyjny i komercjalizacyjny, w tym:      

1. Pozyskiwanie z pojedynczej linii komórkowej o stabilnej jakości
   Egzosomy pochodzące z pojedynczej zmodyfikowanej linii komórkowej minimalizują zmienność dawcy i wspierają standaryzowaną produkcję i kontrolę jakości.
2. Skalowalna produkcja zgodna z międzynarodowymi standardami
   Produkcja może być prowadzona w całkowicie zamkniętych, automatycznych systemach zgodnych z przepisami FDA USA dotyczącymi terapii komórkowych.
3. Gotowość do natychmiastowego użycia
   Eliminuje potrzebę hodowli komórek ex vivo specyficznych dla pacjenta lub dawcy, umożliwiając terminową interwencję w przypadku szybko postępujących guzów litych.
4. Korzyści kosztowe i lepsza dostępność
   Znacznie obniża ogólne koszty produkcji w porównaniu z tradycyjną autologiczną produkcją CAR-T.
5. Rozszerzalność platformy
   Poza guzami litymi platforma może być dostosowana do przenoszenia różnych genów CAR, kwasów nukleinowych lub leków małocząsteczkowych, wspierając wiele wskazań terapeutycznych.
6. Potencjał długoterminowej odporności przeciwnowotworowej
   Badania na zwierzętach wskazują na indukcję komórek CAR-T z charakterystyką pamięci immunologicznej, sugerując bardziej trwałe efekty przeciwnowotworowe.

Globalny dynamizm w rozwoju CAR-T in vivo

W ostatnich latach CAR-T in vivo stał się kluczowym obszarem zainteresowania światowych liderów farmaceutycznych. Firmy takie jak Gilead Sciences (Kite), AstraZeneca, Bristol Myers Squibb i AbbVie aktywnie inwestowały w wektory wirusowe, nanocząstki lipidowe i technologie programowania immunologicznego oparte na nanonośnikach w celu przezwyciężenia ograniczeń konwencjonalnej terapii CAR-T w guzach litych.

W tym globalnym krajobrazie platforma celowanych egzosomów EXO 001 — opracowana wspólnie przez CMUH i Ever Supreme Bio Technology — wyróżnia się wykorzystaniem wysokiej biokompatybilności, naturalnie pochodzących egzosomów, oferując zróżnicowane i konkurencyjne międzynarodowo podejście.

Następne kroki w kierunku translacji klinicznej

Badania te zostały zaakceptowane do publikacji w międzynarodowo uznanym czasopiśmie Advanced Science (styczeń 2026), zabezpieczyły patenty w Stanach Zjednoczonych i innych krajach oraz zakończyły transfer technologii. Rozwój produkcyjny i przygotowania do badań klinicznych są obecnie w toku, a pierwsze badania na ludziach są przewidywane już w przyszłym roku, ukierunkowane na pacjentów z rakiem jelita grubego, rakiem trzustki, złośliwymi guzami mózgu i rakiem jajnika.

Platforma EXO 001 reprezentuje nowy horyzont dla immunoterapii guzów litych i obiecujący krok naprzód dla pacjentów z zaawansowanym nowotworem.

Zobacz oryginalną treść, aby pobrać multimedia:https://www.prnewswire.com/news-releases/world-first-exo-001-exosome-platform-enables-in-vivo-multi-target-car-t-for-solid-tumors-302687447.html

ŹRÓDŁO China Medical University Hospital