REGENXBIO evidențiază catalizatori cheie pentru 2026 și anunță rezultate funcționale pe termen lung pozitive în programul principal de terapie genică pentru Duchenne

• Noile date funcționale Faza I/II RGX-202 demonstrează un efect de tratament durabil pe termen lung la doza principală la 18 luni 
• Înrolarea robustă a pacienților în studiul confirmator continuă, se așteaptă ca majoritatea pacienților să primească doza până la depunerea planificată a BLA, la mijlocul anului
• Se așteaptă decizia FDA PDUFA și multiple citiri de date principale esențiale în 2026 pentru a sprijini potențiale lansări comerciale în 2026-2028
• Producția internă și parteneriatele strategice globale impulsionează pregătirea comercială
• Prezentare la cea de-a 44-a Conferință Anuală J.P. Morgan Healthcare miercuri, 14 ianuarie

ROCKVILLE, Md., 11 ianuarie 2026 /PRNewswire/ — REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) a evidențiat progresul și viitoarele repere anticipate în cadrul pipeline-ului său de terapii genice AAV pentru boli rare și retiniene. 

"Anul 2026 urmează să fie un an de transformare pentru REGENXBIO, pe măsură ce intrăm în etapa comercială cu doi catalizatori pe termen scurt din cele trei active în stadiu avansat și cu o cale clară către creșterea susținută", a declarat Curran Simpson, Președinte și CEO, REGENXBIO. "Începem anul cu date noi interesante pe termen lung pentru programul nostru Duchenne, demonstrând cum strategia noastră cuprinzătoare de a maximiza potențialul beneficiului terapeutic în toate programele noastre duce la rezultate pozitive pentru pacienți. Continuăm să stabilim standarde înalte pentru modul în care terapiile genice potențial schimbătoare de viață sunt descoperite, dezvoltate și produse; în acest an suntem concentrați intens pe avansarea pregătirii noastre comerciale pentru a permite lansări de succes ale acestor medicamente pentru pacienții în nevoie.

ACTUALIZĂRI ALE PROGRAMULUI CLINIC ȘI REPERE ANTICIPATE PENTRU 2026 

RGX-202 pentru Distrofia Musculară Duchenne
Date Funcționale Noi

• REGENXBIO a anunțat astăzi date funcționale noi, pozitive la 18 luni de la pacienții tratați cu doza principală în porțiunea Faza I/II a studiului AFFINITY DUCHENNE^® (n=4). Toți pacienții au depășit traiectoria așteptată a bolii la Evaluarea Ambulatorie North Star (NSAA) folosind modelul stabilit de progresie a bolii cTAP. Beneficiarii RGX-202 s-au îmbunătățit cu o medie de 7,4 puncte comparativ cu cTAP. Aceiași pacienți s-au îmbunătățit cu o medie de 6,6 puncte comparativ cu cTAP la 12 luni post-tratament. Compania intenționează să partajeze date suplimentare Faza I/II privind siguranța, biomarkerii și datele funcționale la Conferința Clinică și Științifică MDA în martie 2026.

Studiu Clinic și Repere Reglementare

• REGENXBIO se așteaptă să partajeze date principale esențiale la începutul T2 2026 și să depună o Cerere de Licență pentru Produse Biologice (BLA) conform căii de aprobare accelerată la mijlocul anului 2026. În urma finalizării înrolării în studiul principal (n=30) în octombrie 2025, Compania continuă să înroleze în studiul confirmator și se așteaptă să aibă majoritatea acestui studiu înrolat la momentul depunerii BLA.
• Interacțiunile reglementare cu FDA și Agenția Medicală Europeană (EMA) sunt planificate pentru prima jumătate a anului 2026, sprijinind expansiunea globală a studiului AFFINITY DUCHENNE^®.

Clemidsogene lanparvovec (RGX-121) pentru MPS II, cunoscută și sub numele de sindromul Hunter

• Data țintă FDA PDUFA este 8 februarie 2026. Aprobarea FDA ar duce la primirea unui Voucher de Revizuire Prioritară (PRV), asupra căruia REGENXBIO are drepturi depline.
• Partenerul Nippon Shinyaku, împreună cu subsidiara sa americană NS Pharma, este pregătit să comercializeze clemidsogene lanparvovec în urma potențialei aprobări. REGENXBIO intenționează să conducă producția clinică și comercială la Centrul său de Inovație în Producție intern din Rockville, Md.

Surabgene lomparvovec (sura-vec, ABBV-RGX-314) pentru degenerescența maculară legată de vârstă umedă (AMD umedă) și retinopatie diabetică (DR)
Sura-vec este dezvoltat în colaborare cu AbbVie și ar putea fi prima terapie genică pentru o boală non-rară, dacă este aprobat.

• Sura-vec este pe drumul cel bun pentru a fi prima terapie genică pentru AMD umedă. REGENXBIO se așteaptă la date principale din studiile esențiale ATMOSPHERE^® și ASCENT^® ale sura-vec folosind administrare subretiniană în T4 2026.
• REGENXBIO va iniția un studiu Faza IIb/III în două părți controlat cu injecție simulată de sura-vec pentru DR folosind administrare supracoroidală. Compania va primi o plată de 100 de milioane de dolari de la AbbVie la dozarea primului pacient, așteptată în prima jumătate a anului 2026.

Capacități Leader în Terapia Genică 
REGENXBIO este una dintre singurele companii de terapie genică cu capacități complet interne, de la un capăt la altul, de la ingineria și descoperirea capsidei până la producția gata pentru comercializare, concepute pentru a scala fiabil aprovizionarea și a realiza potențialul blockbuster al portofoliului său de terapie genică. La Centrul de Inovație în Producție REGENXBIO, din Rockville, Md., REGENXBIO se așteaptă să continue să construiască aprovizionarea destinată potențialelor lansări comerciale. Loturile de calificare a performanței procesului au fost finalizate pentru RGX-202.

REGENXBIO continuă să extindă potențialul terapeutic al administrării genice AAV prin descoperirea și ingineria capsidei. Compania se apropie de pregătirea IND pentru tratamentul atrofiei geografice folosind o capsidă nouă care a demonstrat o expresie mai mare a transgenei prin administrare supracoroidală la ochi.

Prezentarea la Conferința J.P. Morgan Healthcare
Președintele și CEO Curran Simpson va prezenta la Conferința J.P. Morgan Healthcare miercuri, 14 ianuarie 2026 la 10:30 a.m. PT. O transmisiune live a prezentării poate fi accesată în secțiunea Investitori de pe site-ul REGENXBIO la www.regenxbio.com. O reluare arhivată a transmisiunii va fi disponibilă aproximativ 30 de zile după prezentare.

DESPRE REGENXBIO Inc.
REGENXBIO este o companie de biotehnologie cu misiunea de a îmbunătăți viețile prin potențialul curativ al terapiei genice. De la înființarea sa în 2009, REGENXBIO a fost pionier în domeniul terapiei genice AAV. REGENXBIO avansează un pipeline în stadiu avansat de tratamente unice pentru boli rare și retiniene, inclusiv RGX-202 pentru tratamentul Duchenne; clemidsogene lanparvovec (RGX-121) pentru tratamentul MPS II și RGX-111 pentru tratamentul MPS I, ambele în parteneriat cu Nippon Shinyaku; și surabgene lomparvovec (ABBV-RGX-314) pentru tratamentul AMD umedă și retinopatie diabetică, în colaborare cu AbbVie. Mii de pacienți au fost tratați cu platforma AAV a REGENXBIO, inclusiv cei care primesc ZOLGENSMA^® de la Novartis. Terapiile genice de investigație ale REGENXBIO au potențialul de a schimba modul în care asistența medicală este furnizată pentru milioane de oameni. Pentru mai multe informații, vă rugăm să vizitați www.REGENXBIO.com.

DECLARAȚII PRIVIND PERSPECTIVELE
Acest comunicat de presă include "declarații privind perspectivele", în sensul Secțiunii 27A a Legii privind Valorile Mobiliare din 1933, modificată, și Secțiunii 21E a Legii Bursei de Valori din 1934, modificată. Aceste declarații exprimă o credință, așteptare sau intenție și sunt în general însoțite de cuvinte care transmit evenimente sau rezultate viitoare proiectate cum ar fi "crede", "poate", "va", "estima", "continua", "anticipa", "presupune", "concepe", "intenționa", "aștepta", "ar putea", "planifica", "potențial", "prezice", "căuta", "ar trebui", "ar" sau prin variații ale unor astfel de cuvinte sau prin expresii similare. Declarațiile privind perspectivele includ declarații referitoare la, printre altele, operațiunile viitoare, studiile clinice, costurile și fluxul de numerar ale REGENXBIO. REGENXBIO și-a bazat aceste declarații privind perspectivele pe așteptările și presupunerile sale actuale și pe analizele făcute de REGENXBIO în lumina experienței sale și a percepției sale asupra tendințelor istorice, condițiilor actuale și dezvoltărilor viitoare așteptate, precum și asupra altor factori pe care REGENXBIO îi consideră adecvați în circumstanțele date. Cu toate acestea, dacă rezultatele și dezvoltările reale se vor conforma cu așteptările și predicțiile REGENXBIO este supus unui număr de riscuri și incertitudini, inclusiv momentul înrolării, începerii și finalizării și succesul studiilor clinice conduse de REGENXBIO, licențiații săi și partenerii săi, momentul începerii și finalizării și succesul studiilor preclinice conduse de REGENXBIO și partenerii săi de dezvoltare, momentul sau probabilitatea plăților de la AbbVie sau Nippon Shinyaku, monetizarea oricărui voucher de revizuire prioritară, dezvoltarea și lansarea în timp util a produselor noi, capacitatea de a obține și menține aprobarea reglementară a candidaților de produse, capacitatea de a obține și menține protecția proprietății intelectuale pentru candidații de produse și tehnologie, tendințele și provocările în afacerea și piețele în care operează REGENXBIO, dimensiunea și creșterea potențialelor piețe pentru candidații de produse și capacitatea de a deservi acele piețe, rata și gradul de acceptare a candidaților de produse și alți factori, mulți dintre care sunt dincolo de controlul REGENXBIO. Consultați secțiunile "Factori de Risc" și "Discuția și Analiza Managementului privind Situația Financiară și Rezultatele Operațiunilor" din Raportul Anual al REGENXBIO pe Formularul 10-K pentru anul încheiat la 31 decembrie 2024 și secțiunile comparabile "factori de risc" din Rapoartele Trimestriale ale REGENXBIO pe Formularul 10-Q și alte documente, care au fost depuse la SEC și sunt disponibile pe site-ul SEC la WWW.SEC.GOV. Toate declarațiile privind perspectivele făcute în acest comunicat de presă sunt calificate în mod expres prin declarațiile de precauție conținute sau menționate în prezentul document. Rezultatele sau dezvoltările reale anticipate pot să nu fie realizate sau, chiar dacă sunt realizate în mod substanțial, este posibil să nu aibă consecințele sau efectele așteptate asupra REGENXBIO sau afacerilor sau operațiunilor sale. Astfel de declarații nu sunt garanții ale performanței viitoare și rezultatele sau dezvoltările reale pot diferi semnificativ de cele proiectate în declarațiile privind perspectivele. Cititorii sunt sfătuiți să nu se bazeze prea mult pe declarațiile privind perspectivele conținute în acest comunicat de presă. Aceste declarații privind perspectivele se referă doar la data acestui comunicat de presă. Cu excepția cazului în care este impus de lege, REGENXBIO nu își asumă nicio obligație și refuză în mod specific orice obligație de a actualiza sau revizui orice declarații privind perspectivele, fie ca rezultat al unor informații noi, evenimente viitoare sau altfel.

Zolgensma^® este o marcă comercială înregistrată a Novartis Gene Therapies. Toate celelalte mărci comerciale menționate aici sunt mărci comerciale înregistrate ale REGENXBIO.

CONTACTE: 
Dana Cormack
Comunicare Corporativă
[email protected] 

George E. MacDougall
Relații cu Investitorii
[email protected] 

Vizualizați conținutul original pentru a descărca multimedia:https://www.prnewswire.com/news-releases/regenxbio-highlights-key-2026-catalysts-and-announces-positive-long-term-functional-outcomes-in-lead-duchenne-gene-therapy-program-302657988.html

SURSĂ REGENXBIO Inc.