Первая в мире платформа экзосом EXO 001 позволяет проводить многоцелевую CAR-T терапию in vivo для солидных опухолей

Совместно разработанная Госпиталем Китайского медицинского университета и Ever Supreme Bio Technology платформа демонстрирует убедительное доклиническое очищение опухолей в нескольких моделях

ТАЙЧЖУН, 13 февраля 2026 /PRNewswire/ — Рак долгое время входит в число ведущих причин смерти на Тайване, а солидные опухоли составляют более 90% случаев рака во всем мире, что делает их наиболее сложной областью для CAR-T клеточной терапии. Госпиталь Китайского медицинского университета (CMUH) объявил сегодня, что в сотрудничестве с Ever Supreme Bio Technology успешно разработал первую в мире платформу целевых экзосом EXO 001, прорывную технологию, которая обеспечивает прямое программирование Т-клеток in vivo для генерации CAR-T клеток на основе нанотел с множественными мишенями.

В нескольких моделях солидных опухолей на животных EXO 001 продемонстрировал значительную терапевтическую эффективность, включая полное уничтожение опухолей в отдельных случаях, предлагая принципиально новую стратегию лечения для пациентов с запущенными солидными злокачественными новообразованиями.

Иммунное программирование in vivo преодолевает ограничения обычной CAR-T терапии

По словам главы CMUH доктора Дер-Янга Чо, как аутологичная, так и аллогенная CAR-T терапия в настоящее время полагаются на сложные и трудоемкие процессы производства клеток ex vivo. Для пациентов с быстро прогрессирующими солидными опухолями эти подходы часто слишком медленны для удовлетворения клинических потребностей и остаются ограниченными иммунным отторжением, сбоями в производстве и высокими затратами.

Основная инновация EXO 001 заключается в репозиционировании экзосом в качестве носителей для иммунного программирования in vivo, представляя собой усовершенствованную эволюцию платформы CAR001, которая в настоящее время находится на клинической оценке.

После внутривенного введения EXO 001 циркулирует через ключевые иммунные органы, такие как селезенка, где он точно доставляет гены Nb-CAR.BiTE к CD3-положительным Т-клеткам. Это обеспечивает прямое генетическое программирование внутри организма пациента, превращая нативные Т-клетки в CAR-T клетки с множественными мишенями, способные проникать в солидные опухоли, уничтожать раковые клетки и разрушать иммуносупрессивное опухолевое микроокружение.

Этот дизайн позволяет иммунным клеткам быть «обученными in vivo и немедленно развернутыми», сочетая иммунную совместимость аутологичной CAR-T терапии с готовностью к использованию и масштабируемостью, обычно связанными с аллогенными подходами — важный фактор эффективности EXO 001 против солидных опухолей. 

Убедительные данные на животных

Убедительные доклинические результаты: очищение опухолей и продление выживаемости

Доктор Чо отметил, что в моделях на мышах с колоректальным раком, раком поджелудочной железы, злокачественными опухолями мозга и раком яичников внутривенное введение EXO 001 успешно генерировало CAR-T клетки in vivo. Эти клетки эффективно проникали в опухолевое микроокружение, значительно подавляли рост опухолей и продлевали выживаемость в два-три раза. У некоторых животных опухоли были полностью ликвидированы с долгосрочными результатами без рецидивов.

Используя экзосомы в качестве носителя для доставки генов и лекарств, EXO 001 достигает более высокой биосовместимости и безопасности по сравнению с вирусными векторами или синтетическими липидными материалами. Этот подход снижает иммуногенность, минимизирует риск цитокинового шторма и образования антител против лекарств, а также снижает общие иммунные риски.

Платформа с явными клиническими и промышленными преимуществами

Вэнь-Лян Хуан, генеральный директор Ever Supreme Bio Technology, подчеркнул, что EXO 001 предлагает не только академические инновации, но и сильный трансляционный и коммерциализационный потенциал, включая:      

1. Источник из одной клеточной линии со стабильным качеством
   Экзосомы, полученные из одной инженерной клеточной линии, минимизируют вариабельность доноров и поддерживают стандартизированное производство и контроль качества.
2. Масштабируемое производство в соответствии с международными стандартами
   Производство может осуществляться в полностью закрытых автоматизированных системах, соответствующих правилам FDA США для клеточных терапий.
3. Готовность к немедленному использованию
   Устраняет необходимость в культивировании клеток ex vivo для конкретного пациента или донора, обеспечивая своевременное вмешательство при быстро прогрессирующих солидных опухолях.
4. Преимущества в стоимости и улучшенная доступность
   Значительно снижает общие производственные затраты по сравнению с традиционным производством аутологичной CAR-T.
5. Расширяемость платформы
   Помимо солидных опухолей, платформа может быть адаптирована для переноса различных генов CAR, нуклеиновых кислот или малых молекул лекарств, поддерживая множественные терапевтические показания.
6. Потенциал для долгосрочного противоопухолевого иммунитета
   Исследования на животных указывают на индукцию CAR-T клеток с характеристиками иммунной памяти, что предполагает более длительные противораковые эффекты.

Глобальный импульс в разработке CAR-T in vivo

В последние годы CAR-T in vivo стала ключевым фокусом для глобальных фармацевтических лидеров. Такие компании, как Gilead Sciences (Kite), AstraZeneca, Bristol Myers Squibb и AbbVie, активно инвестировали в вирусные векторы, липидные наночастицы и технологии иммунного программирования на основе наноносителей, чтобы преодолеть ограничения обычной CAR-T терапии при солидных опухолях.

В этом глобальном ландшафте платформа целевых экзосом EXO 001, разработанная совместно CMUH и Ever Supreme Bio Technology, выделяется использованием высокобиосовместимых, естественно полученных экзосом, предлагая дифференцированный и конкурентоспособный на международном уровне подход.

Следующие шаги к клинической трансляции

Это исследование было принято к публикации в международно признанном журнале Advanced Science (январь 2026), получило патенты в Соединенных Штатах и других странах и завершило передачу технологий. В настоящее время ведется разработка производства и подготовка к клиническим испытаниям, при этом первые испытания на людях ожидаются уже в следующем году, ориентированные на пациентов с колоректальным раком, раком поджелудочной железы, злокачественными опухолями мозга и раком яичников.

Платформа EXO 001 представляет собой новый горизонт для иммунотерапии солидных опухолей и многообещающий шаг вперед для пациентов с запущенным раком.

Просмотреть оригинальный контент для загрузки мультимедиа:https://www.prnewswire.com/news-releases/world-first-exo-001-exosome-platform-enables-in-vivo-multi-target-car-t-for-solid-tumors-302687447.html

ИСТОЧНИК China Medical University Hospital